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Post by alamin447 on Aug 5, 2023 1:09:46 GMT -7
移和血管生成的 miRNA-30c 下调。将 miRNA-30c 递送至 LSEC 可显着减轻肝纤维化 [ 158 ]。 反义寡核苷酸 (ASO) ASO 是合成的单链寡聚物,能够进行基因抑制或 mRNA 转录调节[ 159 ]。为了抑制基因表达,“gapmer”ASO 通常被设计为包含一个 DNA 片段,两侧是基于 RNA 的片段,这些片段与感兴趣的 mRNA 靶标互补。RNASE H1 识别 RNA-DNA 异源双链体,在 ASO 杂交后催化 Telegram 用户号码列表同源 mRNA 的降解 [ 159 , 160 ]。为了促进转录调节,ASO 被设计为识别特定的外显子,但不会触发 RNASEH1 反应。相反,杂交的 ASO 充当空间“块”,导致 mRNA 的选择性剪接排除或包含外显子 [ 159 , 161]。临床批准的 ASO 包括inotersen 和 nusinersen;值得注意 的是,这些 ASO 的注射无需使用纳米颗粒输送系统。 在基因抑制方面,经过优化后,siRNA 和 ASO 都可以具有相似的体内效率[ 162 ]。与双链 siRNA 相比,单链 ASO 的临床生产可能更简单且成本更低。掺入合成碱的能力还可以增强 ASO 的稳定性和半衰期 [ 159 , 163 ]。本文综述了通过调节内
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